Nýlega birti æðsta fræðiritið Science nýjustu framfarir í klínískri rannsókn á ónæmismeðferð með krabbameini á netinu. Þrír sjúklingar með eldfast krabbamein fengu nýja T-frumumeðferð ásamt erfðabreytitækni. Það er athyglisvert að þetta er í fyrsta skipti í Bandaríkjunum sem prófar frumumeðferð sem er breytt út frá CRISPR genabreytingu hjá krabbameinssjúklingum.
Þessi nýja T-frumumeðferð er svipuð og car-t frumur sem við heyrum oft. Það er að berjast gegn krabbameini með því að breyta eigin ónæmiskerfi sjúklings &. Vísindamenn þurfa að safna T frumum frá sjúklingum' blóð og settu í meðferðar T-frumuviðtaka (TCR) með erfðatækni in vitro til að bera kennsl á dæmigerða prótein NY-ESO-1 krabbameinsfrumna. Þetta krabbameins mótefnavaka veitir markmið með mikilli sérstöðu og veikum eiturverkunum og aukaverkunum fyrir T -frumumeðferð. Í samanburði við car-t frumumeðferð hefur tcr-t frumumeðferð færri lífshættulegar aukaverkanir eins og cýtókín losunarheilkenni.
Á grundvelli T-frumumeðferðar veitir crispr-cas9 genabreytingartækni ennfremur öflugt tæki til að auka náttúrulega krabbameinsgetu T frumna.
Áður en TCR var sett inn notuðu vísindamennirnir CRISPR tækni til að slá út þrjú gen í T frumum. Tvö þeirra eru TCR gen borin af T frumum, sem geta komið í veg fyrir ranga pörun eða samkeppni milli náttúrulegra TCR og erfðabreyttra innsetta viðtaka og bætt hlutverk meðferðar TCR. Þriðja genið er genið sem kóðar PD-1 viðtaka. Rétt eins og ónæmisviðmiðunarhemlar sem hamla virkni PD-1 próteina geta hjálpað T frumum að fjarlægja&"bremsu [GG" ", genabreytingu og útbrot PD-1 viðtaka getur einnig aukið virkni T frumna og forðast T eyðingu frumna.
Til að prófa hagnýtan hagkvæmni og öryggi þessa hugtaks, gerðu vísindamennirnir 1. klíníska rannsókn." Þessi rannsókn fjallar aðallega um þrjár spurningar: getum við breytt T frumum á þennan sérstaka hátt? Virka T frumurnar enn? Er hægt að endurnýta þessar frumur í sjúklinginn á öruggan hátt?" sagði Dr Edward stadtmauer, aðalhöfundur rannsóknarinnar og stýrði klínískri rannsókn." Snemmgögn sýna að svarið við þessum þremur spurningum er já."
Í útgefnum niðurstöðum leiddu T frumur sem þessi gen breyttu ekki alvarlegum meðferðartengdum aukaverkunum og sýndu langvarandi lifun og þensluhæfni. Meðal þriggja krabbameinssjúklinga sem tóku þátt í rannsókninni voru tveir eldfastir mergæxlar og einn var eldföst meinvörp sarkmein. Staðlaðar meðferðir sem þeir höfðu fengið áður voru árangurslausar. Eftir að hafa fengið T -frumuíblöndun er enn hægt að greina tæknilegar frumur með genabreytingu hjá sjúklingum í allt að 9 mánuði. Þegar vísindamenn einangruðu erfðabreyttar T -frumur frá sjúklingum og færðu þær aftur á rannsóknarstofuna til að prófa, komust þeir að því að þeir höfðu enn þann möguleika að drepa krabbameinsfrumur.
& quot; Fyrri rannsóknir hafa sýnt að þessar frumur munu missa virkni sína innan fárra daga, en nú sýna niðurstöðurnar að CRISPR breyttar frumur geta haldið krabbameinsstarfsemi í langan tíma eftir eina inndælingu," Prófessor June sagði.
Vísindamennirnir nefndu einnig að bráðabirgða klínískar niðurstöður hafa ásættanlegt öryggi, en það þarf samt fleiri sjúklinga og lengri athugun áður en það getur metið öryggi þessarar nýju aðferðar að fullu. Að auki, hvort erfðabreyttu verkfræðilegu T-frumurnar eru árangursríkar fyrir langt gengið krabbamein er einnig mikilvæg spurning sem þarf að svara í eftirrannsóknum.
Vísindamennirnir sögðu að nýju gögnin muni opna dyrnar fyrir síðari rannsóknir og halda áfram að rannsaka hvort hægt sé að víkka þessa nýju aðferð til víðar í krabbameinsmeðferð. Búist er við að erfðabreytingartækni geti gagnast fleiri krabbameinssjúklingum á næstunni.
